Ce que nous faisons
Développement de médicaments
Duchenne Parent Project France est partie prenante du développement d’un médicament pour la myopathie de Duchenne depuis 2015 en tant qu’association fondatrice de SQY Therapeutics. Au cœur de la société de biotechnologie, elle participe aux choix stratégiques en portant la voix des malades et en étant garante de leur intérêt. Depuis 2023 un essai clinique a démarré qui concerne le saut de l’exon 51 qui représente environ 15 % des patients Duchenne. D’autres exons sont en cours de développement et pourraient également devenir des médicaments pour d’autres groupes de patients dès que l’essai de SQY51 aura apporté la preuve de son efficacité et de sa sécurité pour les patients.
Projets de recherche
Nous sommes entrés dans une période très productive pour la recherche sur la myopathie de Duchenne. En effet plusieurs essais cliniques sont en cours et des traitements devraient voir le jour dans les années qui viennent. Cependant, il reste encore beaucoup de travail scientifique pour améliorer les technologies utilisées mais aussi pour comprendre les mécanismes de ces approches thérapeutiques sur la maladie. Duchenne Parent Project France s’attache à soutenir des projets de recherche dont l’objectif est d’améliorer la technologie du saut d’exon au moyen d’ASO Tc-DNA, d’étudier le mode d’administration de ces molécules pour qu’il soit plus aisé pour les patients, de comprendre les mécanismes induits par ces nouveaux traitements sur la maladie de Duchenne et son évolution.
