Comprendre nos projets

Notre mission aujourd'hui

Duchenne Parent Project France (DPPF) poursuit un objectif : accélérer le développement de traitements contre la myopathie de Duchenne et veiller à ce que les avancées de la recherche répondent aux besoins des patients et de leurs familles.

Notre action s’organise autour de trois missions complémentaires

Depuis sa création, Duchenne Parent Project France (DPPF) soutient des recherches à visée thérapeutique et contribue à leur passage vers le développement clinique. Association à l’origine du projet ayant conduit au développement des ASO- tcDNA dans la myopathie de Duchenne, DPPF a contribué à la création de SQY Therapeutics en 2015 afin de permettre le passage de la recherche académique au développement clinique. C’est ce projet consacré au saut d’exon qui a conduit au développement de SQY51 et à son évaluation dans l’essai clinique AVANCE-1.

L’association continue de porter, dans cet écosystème, l’histoire du projet et les attentes des patients et de leurs familles.

Modélisation du composé-médicament SQY51

L’entrée d’un premier candidat-médicament en clinique constitue une étape majeure, mais elle n’est pas un aboutissement. DPPF souhaite contribuer à l’amélioration de la technologie ASO-tcDNA, à l’étude de nouvelles voies d’administration et au développement de candidats destinés à d’autres mutations du gène DMD, afin que davantage de patients puissent bénéficier de ces avancées.

Les projets que nous soutenons

Duchenne Parent Project France soutient actuellement deux programmes de recherche conduits par des équipes de l’Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines. Ces travaux visent à mieux comprendre les propriétés des oligonucléotides antisens tcDNA et à explorer de nouvelles modalités d’administration susceptibles de faciliter leur utilisation thérapeutique.

Comprendre la pénétration des tcDNA dans les fibres musculaires

Fin 2025, DPPF a accordé une subvention à l’équipe du professeur Helge Amthor, au sein du laboratoire END-ICAP de l’UVSQ. Ce projet étudie les mécanismes cellulaires et moléculaires qui permettent aux tcDNA de pénétrer dans les fibres musculaires. Une meilleure compréhension de ces mécanismes pourrait contribuer à optimiser leur efficacité dans le traitement des maladies neuromusculaires.

Explorer l’administration pulmonaire des oligonucléotides antisens

Début 2026, DPPF a attribué une subvention au projet porté par l’équipe du professeur Marcel Bonay, au sein du laboratoire PHARMACOligo de l’UVSQ.

Mené en collaboration avec SQY Therapeutics, ce programme étudie l’administration non invasive d’oligonucléotides antisens par voie pulmonaire, dans la perspective d’un traitement systémique des maladies neuromusculaires. Il vise également à explorer de nouvelles modalités d’administration, potentiellement moins contraignantes pour les patients.

Par ces financements, DPPF contribue à approfondir les connaissances sur les ASO-tcDNA et à préparer des traitements à la fois plus efficaces et plus faciles à administrer pour les patients.

Association créée par des parents, DPPF place l’intérêt des patients au cœur de son engagement. Elle porte leurs attentes auprès des chercheurs, des acteurs du développement thérapeutique et de ses partenaires, avec des priorités claires : l’efficacité et la sécurité des traitements, des modalités d’administration mieux adaptées et un accès aussi large que possible aux innovations thérapeutiques.